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一项研究纳入复发/难治性FLT3突变阳性急性髓性白血病(AML)患者，以2：1随机分配接受口服FMS样酪氨酸激酶3抑制剂Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）和挽救性化疗（SC）。
中位生存期随访时间为37.1个月，Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）和SC组分别有247名患者和124名患者中有203人死亡；16名接受Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）治疗的患者仍在接受治疗。
Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）和SC组的中位总生存期分别为9.3个月和5.6个月（风险比，0.665)；2年估计生存率为20.6%和14.2%。
复合完全缓解后Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）组2年累积复发率为75.7%，18个月后很少复发。总体而言，Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）组247名患者中的49名和SC组124名患者中的14名存活≥2年。26名接受Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）治疗的患者存活≥2年且未复发；其中18名患者接受了移植（造血干细胞移植[HSCT]），16名患者重新开始使用Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）作为HSCT后的维持治疗。
Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）治疗的第1年和第2年最常见的不良事件是肝转氨酶水平升高；不良事件发生率在第2年有所下降。因此，持续和HSCT后Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）维持治疗持续缓解，安全性稳定。这些发现证实，延长Xospata（吉瑞替尼，gilteritinib）治疗是安全的，并且与SC相比具有更好的生存率。
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