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新药Ngenla(somatrogon)在日本获批,治疗儿童生长激素缺乏症,疗效如何?

  Ngenla(somatrogon)24mg和60mg注射笔治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)在日本获批。

  Somatrogon是一种长效人类生长激素 (hGH) 分子,是一种每周一次的注射剂,采用重组技术制造,用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症 (GHD)。将患有GHD儿童的注射频率从每天一次减少到每周一次。

  生长激素缺乏症是一种罕见的疾病,其特征是垂体分泌生长激素不足。在儿童中,这种疾病可能是由基因突变引起的,也可能是出生后获得的。

  在GHD儿童患者中开展的2项研究,将somatrogon(每周给药一次)与Genotropin(每天给药一次)进行比较。治疗12个月后,somatrogon在主要终点年身高生长速度方面与Genotropin疗效相当。研究中,somatrogon的耐受性和安全性良好,与Genotropin相当。

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