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囊性纤维化治疗方案Kaftrio+ivacaftor可显著改善症状!

  欧盟近日批准Kaftrio与ivacaftor联合用药方案用于年龄在6至11岁、囊性纤维化( CF )跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的CF患者的治疗。

  有临床数据显示,在6-11岁CF患者中,Kaftrio+ivacaftor方案(Trikafta)治疗可显著改善肺功能、汗液氯化物、呼吸系统症状,安全性和耐受性与12岁及以上患者中的观察结果一致。

  CF )是一种遗传性疾病,主要影响肺部,但也影响胰腺、肝脏、肾脏和肠道。长期问题包括由于频繁的肺部感染而导致呼吸困难和咳出粘液。其他体征和症状可能包括鼻窦感染、生长不良、脂肪便、手指和脚趾杵状指以及大多数男性不育。不同的人可能有不同程度的症状。


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